10 thuốc được quan tâm nhất năm 2014
Ngành Dược năm 2014 có thuốc gì nổi bật, điều trị những căn bệnh gì, thuốc nào sắp ra mắt và những loại thuốc nào hứa hẹn sẽ tạo ra doanh số mạnh mẽ trong năm nay ?
1. Sovaldi (Hoạt chất: Sofosbuvir) – Hãng sản xuất: Gilead Sciences - điều trị viêm gan siêu vi C.
Được phê duyệt bởi FDA vào tháng 12/2013 và EMA tháng 1 năm nay, Sovaldi của Gilead Sciences sẽ trở thành thuốc mới được đưa ra thị trường sớm nhất trong năm 2014. Các đánh giá cũng đồng tình rằng doanh số toàn cầu trong năm 2014 của Sovaldi sẽ là 2.5 tỉ đôla.
Ngay từ trước khi Sovaldi được bán ra nó đã có số lượng lớn đơn đặt hàng từ các bệnh nhân gan siêu vi C. Đó là vì Sovaldi được hứa hẹn sẽ đưa đến một liệu pháp hiệu quả giúp giảm thời gian điều trị và trong vài trường hợp bệnh nhân còn không phải sử dụng đến interferon nữa.
Một thông tin khác từ Gilead, năm nay họ sẽ có được phê duyệt cho dạng thuốc phối hợp giữa Sovaldi với Ledipasvir. Sự phối hợp này giúp giảm sử dụng Interferon và Ribavirin ở hầu hết bệnh nhân, cung cấp cơ hội chữa khỏi bệnh viêm gan siêu vi C chỉ trong 8 tuần.
2. Copaxone (Hoạt chất: Glatiramer acetate)– Hãng sản xuất: Teva Pharmaceutical - điều trị Bệnh đa xơ cứng
Copaxone không phải là một thuốc mới, nó thậm chí còn sắp hết hạn bảo hộ bản quyền. Tuy nhiên, các thuốc điều trị bệnh đa xơ cứng có nhiều khả năng giành được các vị trí quan trọng trên thị trường trong năm 2014 nên trong tương lai gần Copaxone có thể sẽ phải chia sẻ thị phần với các đối thủ Generic của nó.
Với việc Copaxone hết hạn độc quyền tại Mỹ vào tháng 5 năm nay, cuộc tranh cãi về vấn đề FDA sẽ chấp thuận 1 hay nhiều sản phẩm generic của nó vẫn chưa có kết quả rõ ràng. Nhưng sẽ có ít nhất 1 sản phẩm generic của Copaxone được phê duyệt.
Số phận của Copaxone sẽ là câu trả lời cho 2 vấn đề: Triển vọng kinh doanh của Teva (được biết Copaxone đóng góp khoảng 20% doanh thu và 50% lợi nhuận) và vấn đề FDA có sẵn lòng phê duyệt các thuốc Generic của Copaxone hay không.
Trong nỗ lực chuẩn bị cho cuộc cạnh tranh với các đối thủ Generic, Teva hy vọng họ sẽ đạt được phê duyệt cho một phiên bản Copaxone có liều dùng xa nhau hơn vào cuối tháng này.
3. Thuốc phối hợp giữa Perjeta (pertuzumab) và Kadcyla (Trastuzumab emtansine) – Roche - điều trị Ung thư vú thể HER2 dương tính.
Thuốc bom tấn Herceptin (kháng thể đơn dòng điều trị ung thư vú) của Roche sẽ hết hạn độc quyền tại Châu Âu vào 2014 và tại Mỹ vào 2019. Điều này đã thúc đẩy các nhà sản xuất thuốc biosimilar (một dạng generic của các thuốc sinh học) tích cực phát triển các sản phẩm của họ để tranh giành thị phần. Có thể kể đến các ứng viên như: thuốc PF-05280014 của Pfizer hay thuốc Hertraz của Mylan – một công ty dược Ấn Độ.
Vì lý do trên, các nhà đầu tư của Roche đang rất mong đợi kết quả từ nghiên cứu MARIANNE sẽ được công bố vào nửa cuối năm nay. Những kết quả tích cực từ nghiên cứu sẽ giúp Roche tạo ra một thuốc mới là dạng kết hợp giữa Kadcyla và Perjeta. Sự kết hợp này hứa hẹn trở thành phép điều trị đầu tay cho Ung thư vú thể dương tính HER2, thay thế thuốc bom tấn Herceptin.
Thuốc mới không chỉ giúp công ty dược Thụy Sỹ nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe cho các bệnh nhân ung thư vú mà nó còn gây được trở ngại cho các nhà phát triển thuốc biosimilar. Để cạnh tranh với các sản phẩm biosimilar, Roche cũng đang xem xét tái lập thị trường thuốc chữa bệnh bạch cầu mạn thể bạch huyết (CLL) với Gazyva (obinutuzumab – kháng thể đơn dòng kháng CD20).
4. Obeticholic acid (OCA) – Intercept Pharmaceuticals - điều trị bệnh gan nhiễm mỡ không liên quan đến rượu (Nonalcoholic steatohepatitis)
Đợt thăng trầm giá cổ phiếu gần đây của Intercept Pharma khiến nhiều nhà đầu tư lo lắng tự hỏi liệu có quá sớm hay không khi nói thuốc Obeticholic acid điều trị bệnh gan nhiễm mỡ của họ là một thuốc bom tấn của năm 2014?
Các nhà đầu tư sau cùng đã thắng lớn khi cổ phiếu Intercept tăng mạnh gần 545% trong 2 ngày đầu tháng 1/2014. Điều này xảy đến sau khi có những kết quả tốt đẹp về dữ liệu lâm sàng và thử nghiệm pha III của thuốc Obeticholic acid trong năm 2014.
Theo đánh giá, bệnh gan nhiễm mỡ phổ biến trên hơn 10% dân số Mỹ, CEO Intercept ông Mark Pruzanski đã ví von số lượng bệnh nhân gan nhiễm mỡ tăng cao như là “đợt sóng thần của bệnh gan” (the next tsunami of liver disease), trong khi các nhận định miêu tả bệnh gan nhiễm mỡ là “một mảnh đất màu mỡ” chưa được khai thác.
5. Alirocumab – (Regeneron Pharmaceuticals/Sanofi) và Evolocumab (Amgen) - kháng thể đơn dòng – điều trị rối loạn mỡ máu
Thành công của các Statin khiến đa số các hãng dược không mặn mà với việc tạo các bước tiến xa hơn trong thị trường thuốc rối loạn mỡ máu, nhưng cũng vẫn có vài công ty đã đi đầu trong sáng chế ra một nhóm thuốc mới có khả năng đem đến lợi ích đáng kể cho những bệnh nhân không đáp ứng với Statin.
Năm nay thị trường sẽ đón nhận hàng loạt thông tin quan trọng từ cuộc chạy đua phát triển thuốc ức chế PSCK-9 được đầu tư bởi Amgen và Sanofi/Regeneron Pharmaceuticals. Cả 2 thuốc được trông đợi sẽ ra mắt vào cuối năm 2015, nhưng chỉ vài tháng tới chúng ta sẽ thấy dữ liệu từ hàng tá những nghiên cứu pha III được công bố. Mục tiêu chính là xác nhận lại kết quả ấn tượng từ pha II đã được các nhà phân tích cho là hứa hẹn đem về hàng tỉ đôla doanh thu.
6. Các kháng thể đơn dòng: Nivolumab (Bristol-Myers Squibb), MK-3475 (Merck & Co.) và MPDL3280A (Roche) điều trị U hắc sắc tố ( melanoma), ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (non-small-cell lung cancer) và ung thư trực tràng (renal cancer).
Cuộc cách mạng của các chất ức chế PD-1/PD-L1 và triển vọng thị trường của phương pháp miễn dịch trị liệu (immunotherapy) – một đột phá trong điều trị nhiều dạng ung thư – cho thấy rằng các ứng viên dẫn đầu từ Bristol-Myers Squibb, Merck & Co. và Roche sẽ giữ vai trò thống lĩnh thị trường này không chỉ trong năm 2014 mà còn trong nhiều năm sau nữa.
Hội nghị ASCO vào tháng 6 tới sẽ thấy nhiều dữ liệu mới được trình bày liên quan đến điều trị miễn dịch, nhưng không dễ để dự đoán chính xác về các bước tiến của dòng thuốc ức chế PD-1. Ví như mới đây hãng Merck đã làm bất ngờ đối thủ và các nhà phân tích khi xác nhận hồ sơ đệ trình thuốc Yervoy điều trị U hắc sắc tố ác tính của họ đang được FDA xem xét, và có khả năng được thông qua vào cuối năm nay. Về phía FDA họ được trông đợi nhanh chóng cấp chứng nhận tác dụng thu nhỏ khối u cho thuốc MK-3475 và các “bạn” của nó.
Ở cấp độ công ty, Bristol-Myers Squibb và đặc biệt là Merck, thì chất ức chế PD-1 đóng vai trò là sản phẩm chiến lược; giúp tạo ra một cú hích cho R&D.
7. Imbruvica (Ibrutinib) Johnson & Johnson/Pharmacyclics điều trị bệnh lymphom tế bào vỏ và Bạch cầu lympho mạn – Mantle cell lymphoma and chronic lymphocytic leukaemia
Được phê duyệt trong năm 2013, và là một “Idol” khi nhận được 3 giải Đột Phá Trong Điều Trị của FDA, đồng phát triển bởi Johnson & Johnson và Pharmacyclics – thuốc Imbruvica đã được FDA chấp thuận với chỉ định điều trị Bệnh lymphom tế bào vỏ vào tháng 12 vừa qua.
Imbruvica đang trông đợi có được chỉ định bổ sung cho bệnh bạch cầu lympho mạn – đây là một chỉ định mở rộng. Nhưng chỉ định này nhiều khả năng sẽ được phê duyệt và là xúc tác trong ngắn hạn cho Imbruva. Và hứa hẹn sẽ nổi lên như một thuốc thế hệ mới trong điều trị các bệnh lý huyết học ác tính.
8. Thuốc phối hợp giữa VX-809 (Hoạt chất: Lumacaftor) với Kalydeco (Hoạt chất: Ivacaftor ) – Hãng sản xuất: Vertex Pharmaceuticals - điều trị bệnh xơ hóa nang.
Vertex Pharmaceuticals đã tạo ra cuộc cách mạng trong điều trị bệnh xơ hóa nang (CF – Cystic fibrosis) với việc ra mắt thuốc Kalydeco trong năm 2012, giúp chữa trị hoàn toàn cho 2000 bệnh nhân CF trên thế giới. Và nay một cơ hội lớn khác sẽ lại đến với họ.
Kết quả khả quan từ hai nghiên cứu phase III - TRAFFIC và TRANSPORT – xem xét kết hợp Kalydeco với một thuốc thứ hai là VX-809 sẽ mở ra hướng điều trị mới cho căn bệnh đột biến gen F508del (khoảng 26.000 bệnh nhân); và theo đánh giá của các nhà phân tích, nếu sự kết hợp này thành công, tiềm năng thương mại có thể lên tới 6 tỷ đôla.
9. Januvia (Hoạt chất: Sitagliptin)– Hãng sản xuất: Merck & Co. thuốc điều trị đái tháo đường.
Theo các nhà phân tích, sự phát triển của Januvia trong 12 tháng tới sẽ lại khơi mào cho một cuộc đua mới trong thị trường thuốc đái tháo đường.
Những bước tiến quan trọng trong nhóm thuốc điều trị đái tháo đường trong năm 2014 gồm có: Thuốc đối kháng GLP-1 chậm và thuốc ức chế SGLT-2 của Eli Lilly, Albiglutide của GlaxoSmithKline và Farxiga – một chất ức chế SGLT-2 của AstraZeneca vừa được phê duyệt, được cho là sẽ đứng vị trí số 2 trong nhóm này.
AstraZeneca sẽ phụ trách kinh doanh Farxiga nếu họ tham gia liên doanh với Bristol-Myers Squibb. Họ cũng xem xét làm hồi sinh lại thuốc Bydureon bằng việc ra mắt dưới dạng bút tiêm hai khoang tiện lợi.
Sự cạnh tranh khốc liệt và những khoản chiết khấu tốt hơn cho người bệnh là xu hướng sẽ xảy đến trong thời gian tới.
10. Palbociclib – Pfizer thuốc điều trị Ung thu Vú
Palbociclib đang được thử nghiệm trên nhiều dạng khối u, nhưng được ưu tiên phát triển cho ung thư vú thể ER dương tính và thể HER2 âm tính. Các nghiên cứu phase II của nó đã có kết quả và sẽ được công bố tại hội nghị ASCO vào tháng 6 còn kết quả phase III sẽ công bố trong năm 2015. Nhưng Pfizer sẽ xin phê duyệt cho Palbociclib ngay từ bây giờ, nhất là khi thuốc đã đạt được giải thưởng Đột Phá Trong Điều Trị của FDA. Các nhà phân tích đánh giá rất cao triển vọng của Palbociclib, thậm chí hãng phân tích Morgan Stanley gần đây còn cho rằng thuốc này có thể thành công hơn cả bom tấn Lipitor.